Je vous ai déjà parlé sur mon blog, de ma participation en 2010, pendant 1 an à l'essai thérapeutique du médicament, l'idébenone.

Il fallait que je prenne tous les jours le médicament et que je souffle dans un petit appareil, qui mesure la force de l'air sortie des poumons. J'allais tous les trois mois à l'hôpital de la Pitié-Salpetriere à Paris. Je rencontrais les médecins et les chercheurs, pour faire des analyses et chercher le médicament pour le trimestre.

L'essai de la phase 2 de l'idébenone 450 mg par jour. Nous étions 21 garçons âgés de 10 à 18 ans pour l'Europe. On nous avait répartis par tirage au sort dans les différents groupes, idébenone ou placebo personne ne savait qui avait la bonne molécule, même pas l'équipe médicale.

Certains participants de l'essai, étaient également traités par corticoïdes depuis très longtemps ce qui leur a permis de garder la marche 1 an voir 2 ans plus longtemps que nous, qui ne pouvions pas pendre de corticoïdes à cause de l'effet indésirable de prise de poids. En effet nous étions déjà en surpoids. Je ne vous raconte pas l'effet que ça aurait été sur moi qui suis déjà bien dodu comme ça.

La phase 3 en double aveugle, 240 patients, 900 mg par jour, est terminée. L'effet bénéfique de l'idébenone a été significativement plus élevée chez les patients ne prenant pas de corticoïdes. L'essai a montré l’efficacité du médicament, il aurait un effet sur les fonctions cardiaques et respiratoires.

Ces résultats doivent être pris avec prudence temps que la conclusion n'a pas été publiée dans une revue scientifique.

Pourtant en 2011, quand j'ai fini ma participation à l'essai, les chercheurs avaient dit à mes parents, qu'il n'y avait pas de réel résultat significatif et qu'il n'y avait aucun intérêt à poursuivre le traitement. Oui il avait été dit au début de l'essai, qu'on pouvait continuer à prendre le médicament à la fin du protocole. Ils nous ont dit, qu'ils nous tiendraient au courant sur la suite de l'essai de la phase 3.

1 an auparavant, nous sommes arrivés avec l'espoir, puis repartis avec le désespoir, sans aucun soutien psychologiste de l'institut myologie, ni de l'AFM.

Depuis 3 ans silence total de l'équipe qui s'est occupée de moi. Mes parents ont essayé de les joindre plusieurs fois sans y arriver. On a demandé à l'AFM en 2013 de contacter l'institut de myologie à l'hôpital de la Salpêtrière et de faire un retour dès que possible, on attend encore.

Quand on participe à un essai pour la recherche on sait qu'on est des cobayes et on n'attend pas des remerciements, mais du respect. Il ne faut pas oublier, que les recherches sont financées par les personnes qui donnent au téléthon à la fin de l'année. La moindre des politesses, est de tenir les personnes au courant, mais à priori dans la recherche quand on a fini avec vous, on vous jette comme des rats de laboratoire!

Enfin pour conclure: Peut être que ce médicament apportera un petit plus dans cette grave maladie, mais ne la guérira pas! En tous cas ce médicament, si il sort sur le marché, ne sortira pas avant plusieurs années.