Le premier médicament pour la Myopathie de Duchenne, va être commercialisé en Europe prochainement L'Ataluren s’appellera en Europe le "Translarna". Il a été développé par le laboratoire américain PTC Therapeutics. Mais malheureusement je ne pourrai pas en profiter, comme beaucoup d'autre myopathes nous sommes trop vieux et trop avancés dans la maladie.

Ce médicament sera destiné aux enfants de 5 ans qui peuvent encore marcher. Et l'ataluren n'est efficace que chez 13 % des myopathes de Duchenne, ceux qui sont « porteurs d’une mutation spécifique, dite "mutation stop". Grâce à l’administration de l’Ataluren, ce codon « STOP » est ignoré lors du processus de production des protéines qui normalement permettent la production d’une protéine fonctionnelle.

Normalement ces enfants devraient pouvoir garder la motricité des membre inférieurs et supérieurs un peu plus longtemps. Malheureusement ça ne stoppera pas l'évolution de cette terrible maladie! Maintenant je me pose une question ?

"Pourquoi vouloir à tout prix sortir le médicament maintenant ?! Alors que les essais cliniques ne sont pas terminés!"